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发布日期：2025-11-25 07:06    点击次数：96

*仅供医学专科东谈主士阅读参考

从会诊蔓延到精确评估，ATTR-CM的诊疗正迎来多维度冲破。

转甲状腺素卵白淀粉样变（ATTR-CM）是一种由于症结折叠的转甲状腺素卵白在心肌间质千里积所致的进行性、致命性疾病。其临床推崇归隐且异质性强，常被误诊为高血压腹黑病、肥厚型心肌病或平素的射血分数保留性心力穷困，导致会诊蔓延、诊治滞后，患者预后极差[1]。

2025年好意思国腹黑协会科学年会（AHA 2025）上，多项斟酌聚焦于ATTR-CM的会诊蔓延、临床背负、影像学评估用具改进以及诊治响应监测，为临床践诺提供了新的凭据与想路。为此，特邀北京大学第一病院马为教悔共享关键斟酌后果，以期助力临床大夫在复杂病情中精确识别与科罚ATTR-CM。

会诊蔓延：

时间等于心肌，蔓延即是风险

尽管灵验诊治技巧不断透露，ATTR-CM的会诊仍濒临“时间差”逆境。一项基于好意思国Medicare与退伍军东谈主健康科罚局（VHA）系统的大鸿沟总结性斟酌炫耀，患者从初次会诊到确诊ATTR-CM的中位时间区别为494天（Medicare部队）和490天（VHA部队）。更为紧要的是，与会诊蔓延＜6个月的患者比拟，蔓延6个月至2年者的全因死亡或心衰入院复合绝迎风险权贵加多——Medicare部队风险加多41%，VHA部队风险加多66%。进一步分析标明，会诊每蔓延一年，复合绝迎风险即高潮约7%[2]。

这一适度不仅揭示了临床践诺中对ATTR-CM理会的不及，也敲响了“时间等于心肌”的警钟，突显了建树高效筛查旅途、镌汰会诊周期的焦炙性。

经济背负：

再入院率与医疗资本的双重压力

会诊蔓延不仅影响临床结局，更径直退换为权贵的医疗经济背负。GWTG-HF注册斟酌通过对102,160例心衰入院患者的分析发现，其中确诊ATTR-CM的患者仅190例（占0.2%）[2]。尽管患病率低，但该群体承担着不行比例的医疗背负[3]：

调整搀杂要素后，ATTR-CM患者出院后1年内心衰再入院风险权贵高于非ATTR-CM患者（36.8% vs. 28.2%；HR 1.28，p=0.04）。

表1 因心衰入院的ATTR-CM与非ATTR-CM患者12个月临床结局对比[3]

经济分析炫耀，ATTR-CM患者年均东谈主均医疗保障支付用度较对照组卓越约1万好意思元，其中门诊关系用度（不含药费）的各异是主要运转要素。

表2 因心衰入院的ATTR-CM与非ATTR-CM患者12个月医疗资本对比[3]

该斟酌初次在全好意思鸿沟内系统量化了ATTR-CM心衰入院患者的出院后经济背负，揭示了这一“低患病率、高资源耗尽”群体的迥殊性，为ATTR-CM的早期识别和精确科罚提供了紧要的卫生经济学依据。

超声心动图：

从结构评估到功能精确量化

在ATTR-CM的会诊过程中，超声心动图遥远上演着不可替代的变装。当作评估腹黑结构与功能的首选无创用具，它不仅能明晰炫耀左心室壁增厚、心肌“颗粒”样强回声、双心房扩大等典型结构改动，更可借助黑点跟踪本事捕捉左心室纵向应变中特征性的“心尖保留”景观，从而在ATTR-CM与其他心肌肥厚性疾病的辨认会诊中证明关键作用[1]。

比年来，跟着超声本事的卓越，超声心动图的利用已不再局限于传统的格局学不雅察——AHA 2025年会上公布的多项斟酌正将超声心动图推向更深线索的功能量化与精确评估阶段，主要体当今以下三个前沿认识：

左心房储备应变（LASr）：预测ATTR-CM预后的“新哨兵”

左心房功能在ATTR-CM中常早期受累。HELIOS-B进修亚组分析炫耀，患者基线左心房储备应变（LASr）中位数仅为8.2%，LASr值越低，其并吞心房荡漾、肾功能较差以及心功能分级欠安的比例越高。经多要素矫正后，较差的LASr仍与全因死亡率及复合绝顶（全因死亡+复发性心血功绩件）风险权贵升高孤立关系。此外，药物vutrisiran在30个月时权贵降速了LASr的恶化（与安危剂组比拟，组间各异为1.2%）。这些适度教唆，LASr不仅是ATTR-CM预后的孤立预测认识，也可当作评估诊治响应的紧要监测用具[4]。

图1 基线LASr与全因死亡率的关系[4]

图2 基线LASr与全因死亡袭复发性心血功绩件复合绝顶的关系[4]

图3 第30个月时LASr自基线的平均变化（Vutrisiran组 vs. 安危剂组）[4]

右室游离壁应变（RVFWS）：被淡薄的预后“风向标”

右心室功能不全是ATTR-CM患者预后不良的紧要标识。HELIOS-B斟酌炫耀，患者基线右心室游离壁应变（RVFWS）均值为-14.5±5.1%，使用RVFWS（＞-20%）评估的右室功能不全患病率高达85%，远高于传统认识如RV S′（54%）及RV FAC（27%）。进一步分析标明，更差的RVFWS与全因死亡袭复发性心血功绩件风险权贵升高孤立关系（调整后RR 1.38）。值得负责的是，vutrisiran诊治组在30个月时RVFWS保抓自若，而安危剂组则出现昭着恶化（组间各异-1.6%），进一步印证了RVFWS在危急分层与诊治响应评估中的紧要临床价值[5]。

图4 基线RVFWS与全因死亡袭复发性心血功绩件复合绝顶的关系[5]

图5 第30个月时RVFWS自基线的平均变化（Vutrisiran组 vs. 安危剂组）[5]

东谈主工智能解读：进步超声心动图测量的服从与一致性

除新式应变参数外，进步现存超声认识测量的服从与一致性亦成为紧要斟酌认识。SCAN-MP斟酌在586名受试者（含36例ATTR-CM）中对比了全自动AI系统与东谈主工大众的测量适度。适度炫耀，AI在多个关键参数上与东谈主工大居品有中高进程一致性，如E/e'（ICC: 0.89）、左室射血分数（ICC: 0.72）及举座纵向应变（ICC: 0.64）。尽管AI对部分参数存在轻飘低估或高估，其举座推崇撑抓其在识别ATTR-CM关绑缚构功能改动方面的可靠性[6]。该斟酌教唆，AI援救解读有望在保抓测量一致性的同期提高服从，为多中心斟酌及下层医疗的方法化评估提供可行旅途。

表3 东谈主工大众与AI解读的超声心动图参数在ATTR-CM阳性与阴性组中的比较[6]

总结与测度：早筛、精诊、早治，三位一体破局前行

AHA 2025对于ATTR-CM的斟酌传递出明信赖号：会诊蔓延已经最大短板，而影像本事的卓越与临床普及为咱们提供了破局之钥。从超声应变参数的功能评估，到AI援救的自动化分析，再到诊治药物对腹黑功能的积极影响，王人炫耀咱们正渐渐具备更早、更准识别ATTR-CM，并实施灵验打扰的才略。

将来，跟着多模态影像和会、东谈主工智能筛查模子的完善，以及对因诊治的普及，咱们有望构建起“筛查-会诊-诊治-随访”全过程科罚体系，着实改动ATTR-CM这一致死性疾病的发展轨迹，让更多患者已毕早期会诊、耐久科罚和优质糊口。

小调研

谜底：C

大众简介

马为教悔

心血管内科主任医师，心内科副主任

现为中华医学会心血管病分会结构性腹黑病学组委员、中国医师学会心血管医师分会心事心血管疾病学组委员、中国斟酌型病院学会专科委员会副主任委员、北京神经科学学会脑心同治委员会副主任委员、北京退换医学学会超声心动图委员会副主任委员

参考文件：

[1] 中国医师协会超声医师分会腹黑超声专科委员会. 腹黑淀粉样变超声心动图规范化查验中国大众共鸣（2023版）. 中华超声影像学杂志. 2023;32(12):1021-1030.

[2] Spencer-Bonilla G, et al. Association of Delayed Diagnosis of Transthyretin Cardiomyopathy with Heart Failure Hospitalizations and Mortality. AHA 2025. MP2527.

[3] Shoji S, et al. Post-Discharge Outcomes and Healthcare Costs for Patients Hospitalized for Heart Failure with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: Findings From GWTG–HF. AHA 2025. MP1034.

[4] Jering K, et al. Left Atrial Reservoir Strain and Clinical Outcomes in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: Insights from the HELIOS-B Trial on Vutrisiran Efficacy. AHA 2025. MP816.

[5] Manafi A, et al. Right Ventricular Free Wall Strain and Clinical Outcomes in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy and Effect of Vutrisiran: the HELIOS-B Study. AHA 2025. MP817.

[6] McMenamin K, et al. Fully Automated vs. Human Echocardiogram Interpretation in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: The SCAN-MP Study. AHA 2025. MP306.

本材料由阿斯利康提供，仅供医疗卫生专科东谈主士进行医学科学相似，毋庸于实行目的。审批编码：CN-171422 落后日历：2026-05-10

本文审稿大众：马为教悔

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